朗信生物基因治疗产品 LX101 III期临床最新数据亮相美国AAO大会，疗效与安全性再获验证

2025年10月19日，第129届美国眼科学会（AAO）年会上，朗信生物首次以专题报告形式公布了首款核心基因治疗产品LX101针对遗传性视网膜营养不良（IRD）的中国III期确证性临床试验最新进展。

国家眼部疾病临床研究中心的李彤博士详细报告了LX101III期临床试验结果。试验入组的30例患者均已完成12个月随访，展现良好的安全性和有效性。

LX101 STAR 研究（NCT07054632）是中国首个针对遗传性视网膜营养不良（IRD）的多中心、随机对照III期基因治疗试验。这项临床试验在中国多家顶尖研究中心完成，共入组30例受试者。研究结果显示，在接受LX101单次给药治疗12个月后，受试者视功能获得具有统计学和临床意义的显著改善，达到了预设的主要终点。同时，LX101在局部及全身均表现出良好的安全性与耐受性。该成果标志着中国在眼科基因治疗领域实现了从“0到1”的突破，为IRD患者带来了复明新希望。

此外，长达两年的I期研究长期随访数据，证明了LX101能够带来持久的疗效维持与卓越的安全性。综上所述，LX101有潜力为中国RPE65突变相关的IRD患者群体带来突破性的治疗方案，解决该领域长期存在的未满足临床需求。

关于遗传性视网膜营养不良

遗传性视网膜营养不良（Inherited Retinal Dystrophies- IRD）是一类遗传性视网膜疾病的统称，主要为常染色体隐性遗传。LCA是发生最早、最严重的遗传性视网膜病变，全球范围内其发病率约为1/80000，占所有遗传性视网膜病变的5%以上。目前已知有28种 LCA的致病基因，其中RPE65是LCA相关的主要致病基因之一。RPE65缺陷导致的视觉循环障碍，造成视功能的严重受损，最终引起视网膜细胞变性。在中国，RPE65突变发病率为LCA和视网膜色素变性患者的6%。

关于LX101

LX101注射液是朗信生物研发的一种基于腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法，通过腺相关病毒2型（AAV2）携带正常RPE65基因能特异识别并转染病变的视网膜色素上皮细胞，并在细胞内持续高效表达患者缺少的RPE65蛋白，恢复正常视循环，达到提升视功能的治疗目的。

关于朗信生物

朗信生物（Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd）于2020年成立，注册于上海张江自贸区，专注基因治疗创新药物研发制造。公司聚焦遗传性和慢性疾病基因治疗中的迫切需求，具备多管线产品研发及产业化技术开发能力，与国内外知名临床医学中心及科学家密切合作，持续提升创新能力，致力于以更高效率、更优质量开发基因治疗产品，最终推动其应用于临床实践。

公司以眼部疾病产品基因治疗为突破点，构建安全、精准的基因替代和基因编辑技术，实现基因治疗的临床应用。公司已建立多系统疾病基因治疗的研发团队和平台生产技术，两项产品已获得IND批件，均在临床试验中表现出良好的安全性和疗效趋势。用于治疗RPE65突变相关遗传性视网膜营养不良（IRD）的LX101为国内首个获得IND批件的IRD基因治疗产品，现已完成临床III期确证性研究。LX102是朗信生物布局眼科慢性病领域的核心产品，即将启动国内首个针对新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）的Ⅲ期确证性临床试验，标志着基因治疗在大适应证领域正式进入注册研究关键阶段。

声明

1.本稿件目的在于传递研究进展，非广告用途。

2.本稿件中所提及的产品目前尚未在中国获批。

3.本稿件中内容不能以任何方式取代专业医疗指导，且不应视为诊疗建议。

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