基因治疗再迎关键突破！朗信生物LX102最新临床数据发布，或将重塑年龄相关性黄斑变性治疗模式

近日，朗信生物受邀参加美国2025 Annual Meeting of Macula Society与Angiogenesis, Exudation, and Degeneration大会，发布了公司自主研发的LX102基因治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）的最新临床试验成果。中国国家眼部疾病临床研究中心、上海市第一人民医院的孙晓东教授作为主要研究者，详细介绍了LX102中国I期临床试验的12个月随访和IIT 24个月随访的最新数据。作为国内首个AMD基因治疗新药注册临床试验，本次发布的数据展示了LX102良好的安全性和卓越的有效性，为基因治疗在AMD等大病种上的应用，提供了有力证据。

LX102 I期研究中的所有患者已完成至少一年的观察，其中9名接受中高剂量治疗的受试者均无需抗VEGF药物补充治疗；LX102IIT首例受试者已经完成了长达30个月的随访，并且视力持续保持稳定改善，共有6例患者完成了至少24个月的随访，期间无需任何补充治疗。

这些参与研究的患者平均年龄为71岁，在接受LX102治疗前，年化抗VEGF治疗次数为8~9次。LX102所带来的视力改善与目前市场上已有的抗VEGF抗体或融合蛋白药物相似，且所有研究眼的病灶活动性都得到了稳定的控制。

AMD的基因治疗是本次会议的热点之一。美国的两个产品也报告了相关临床试验结果。4D-150的II期临床研究结果显示，给药后52周，治疗剂量组有43%的受试者接受了抗VEGF补充治疗；ADVM-022的II期临床研究结果显示，给药后52周，39%的受试者需要接受抗VEGF补充治疗。

目前已有超过60例患者接受了LX102治疗，与全球同类产品相比，LX102真正实现了“一次给药长期有效”，实现目标剂量“零挽救”的同时，有效剂量更低，进一步证明了LX102的优效趋势。产品预计将于今年年底进入III期临床。

与会专家对上述研究结果进行了深入讨论。与现有的长效治疗方法相比，基因治疗通过一次给药即可实现病变的长期稳定控制（持续表达甚至终身），在安全性和有效性方面积累了越来越多的数据，被视为解决AMD患者长期反复侵入性治疗问题的前景方案。特别是LX102采用视网膜下给药方式，无需预防性使用皮质类固醇，且未观察到药物相关的免疫炎症反应，在AMD等常见眼病的治疗中展现出良好的安全性优势。此外，LX102通过分子设计优化，结合视网膜下局部给药，实现了更好的视网膜外层病变区特异性表达，有望在未来针对难治性PCV亚型患者提供新的治疗选择。随着更多临床数据的积累，LX102有望成为nAMD治疗中的革命性疗法。

关于Macula Society年会

Macula Society会议由美国眼科学会主办，旨在促进眼科学领域的研究和发展，是国际眼科领域尤其是眼底病领域的重要学术盛会，汇聚了全球眼科专家和研究者，分享最新的研究成果和临床经验。

关于LX102注射液

LX102注射液由朗信生物自主研发、生产制造的nAMD基因疗法，作用机制清楚，药效明确。该产品通过AAV载体将表达抗VEGF融合蛋白的DNA导入视网膜细胞，从而维持患者眼内抗VEGF蛋白的长期表达。在此前进行的研究者发起的临床研究中，LX102表现出良好的耐受性，且已在多位患者中见到视力改善的长期疗效。LX102于2022年12月23日获得中国CDE临床许可；于2023年12月22日获得美国FDA临床许可。 

关于朗信生物

朗信生物（Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd）致力于基因治疗创新药物研发制造。公司成立于2020年，关注遗传性疾病和慢性病治疗中的迫切需求，形成多管线产品开发基础。

公司以眼部疾病产品作为基因治疗突破点，构建安全、精准的基因替代和基因编辑技术，实现基因治疗的临床应用,已建立多系统疾病基因治疗的研发团队和平台生产技术。两项产品正式获得IND批件，均在目前临床试验中表现出良好的安全性和疗效趋势。用于治疗RPE65突变相关遗传性视网膜营养不良（IRD）的LX101为国内第一个获得临床试验批件的IRD基因治疗产品，已完成30例患者超过1年随访。公司关注眼部遗传性和慢性疾病的基因治疗领域，拥有多个管线产品研发及产业化技术的开发基础，与国内外知名临床医学科学家密切合作，提升创新能级，以更优效率更优质量开发基因治疗产品，最终应用于临床。LX102是公司在新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）领域的代表性产品，目前正在全球多个国家进行临床试验。