朗信生物LX102临床II期完成入组，nAMD治疗新希望

2024年08月01日，朗信生物（Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd）宣布，旗下朗信启昇（苏州）生物制药有限公司研发的LX102注射液顺利完成II期临床试验全部患者入组。这一里程碑标志着国内首个新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）基因治疗多中心、随机对照研究的成功推进。

此次II期临床试验得到了全国范围内多家知名医疗机构的积极参与。试验旨在进一步评估视网膜下注射LX102治疗nAMD的安全性和有效性，为即将到来的确证性临床试验提供坚实的数据支持。

LX102注射液于2022年12月获得中国药品监督管理局（NMPA）的临床试验许可，2023年12月获得美国FDA的临床试验许可。凭借朗信生物在眼科基因治疗领域的创新研发实力，LX102顺利完成了中国I期临床试验所有受试者的入组和治疗，初步结果显示了良好的安全性和耐受性。在12例受试者中，LX102视网膜下注射未见与药物相关的严重不良事件（SAE），各剂量组未报告剂量限制性毒性（DLT）。初步有效性结果表明，各剂量组的LX102均能长期控制疾病活动，显著改善患者的最佳矫正视力（BCVA），从而大大改善患者的生活质量。

连同此前开展的两项研究者发起的临床试验（IIT），LX102在中国多家中心已经获得了超过18个月的随访数据，结果显示，12名nAMD受试者在无需抗体挽救治疗的情况下，病情得到了持续的控制和视力的稳定改善。首例患者在长达24个月的随访中，病情持续缓解，视力显著提升，而治疗前该患者的年化治疗次数高达9次。

相比目前国际上在研的同类产品，LX102在临床试验中的表现尤为突出。其他国际同类产品的挽救治疗率在17%至75%之间，而LX102的显著优效性使其成为同类产品中的佼佼者。这些令人振奋的数据已在2024年美国ARVO大会上正式发布。

年龄相关性黄斑变性（AMD）是老年人中最常见的致盲性眼病之一，其中新生血管性AMD（nAMD）也称为湿性AMD（wAMD），会导致严重的急性视力和视功能障碍。尽管nAMD病例数仅占AMD发病总数的10%-20%，却占到了AMD致盲病例的90%。目前国际标准治疗方案需要患者每月或每两个月进行眼内注射抗VEGF药物，平均每年需接受6-12次治疗，部分患者甚至需要终身治疗。中断或不足的治疗会导致患者长期治疗效果下降，并造成不可逆的视力损伤。基因治疗有望大幅降低nAMD患者的注射频率，成为未来nAMD的一线维持疗法。

LX102注射液由朗信生物自主研发、生产制造，专门针对nAMD基因疗法。其作用机制明确，通过AAV载体将表达抗VEGF融合蛋白的DNA导入视网膜细胞，从而维持患者眼内抗VEGF蛋白的长期表达。在此前的临床研究中，LX102表现出良好的安全性、耐受性和长期疗效趋势，进一步证明其在nAMD治疗中的巨大潜力。

关于朗信生物

朗信生物（Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd）致力于基因治疗创新药物研发制造。公司成立于2020年，关注遗传性疾病和慢性病治疗中的迫切需求，形成多管线产品开发基础。

公司以眼部疾病产品作为基因治疗突破点，构建安全、精准的基因替代和基因编辑技术，实现基因治疗的临床应用,已建立多系统疾病基因治疗的研发团队和平台生产技术。两项产品正式获得IND批件，均在目前临床试验中表现出良好的安全性和疗效趋势。用于治疗RPE65突变相关遗传性视网膜营养不良（IRD）的LX101为国内第一个获得临床试验批件的IRD基因治疗产品，已完成18例患者超过1年随访。公司关注眼部遗传性和慢性疾病的基因治疗领域，拥有多个管线产品研发及产业化技术的开发基础，与国内外知名临床医学科学家密切合作，提升创新能级，以更优效率更优质量开发基因治疗产品，最终应用于临床。