获得美国FDA临床试验许可！朗信生物AAV基因治疗药物"LX102注射液"即将开启国际临床研究试验
2023年12月22日，朗信生物（Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd）旗下朗信启昇（苏州）生物制药有限公司宣布，公司自主研发的AAV眼科基因治疗药物LX102注射液获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予新药临床试验（IND）许可，即将启动国际多中心临床试验。
LX102注射液采用腺相关病毒（AAV）携带抗VEGF编码序列，通过眼内注射高效转导视网膜细胞表达抗VEGF蛋白，具有特异性抑制VEGF生物活性的作用。经过全面深入的临床前研究验证，LX102注射液在靶向性、转导效率方面表现出卓越的优效性。单次给药后，该注射液展现出高效持久的眼内新生血管抑制疗效，同时具备良好的安全性。朗信生物创新的AAV基因治疗平台完成了支持LX102注射液在美国的IND申报和临床研究药物的工艺开发与GMP生产。该平台涵盖了质粒、细胞和病毒载体工艺开发、分析开发、GMP生产和质控体系，为公司的研发项目提供全面的基因治疗药物支持。这一系列成就将进一步加强朗信生物在基因治疗领域的领先地位。
朗信生物LX102注射液在中国已进入II期临床试验，且已完成首例患者入组。该临床试验是国内首个nAMD基因治疗多中心、随机对照研究，率先在上海市第一人民医院、浙江大学医学院第二医院、中国科学技术大学附属第一医院正式启动，后续还将在全国10余家临床中心进行招募入组。旨在进一步评估视网膜下注射LX102治疗新生血管性AMD的安全性和有效性，为未来确证性临床试验提供更多的数据支持。
据目前的临床研究结果所示：LX102通过视网膜下注射给药的15例受试者显示了良好的安全性和耐受性，未见LX102相关不良事件（AE）发生。初步有效性数据显示，爬坡阶段各剂量组的LX102均能迅速逆转或控制疾病进展，使不同病程的nAMD患者仍可获得最佳矫正视力（BCVA）稳定甚至改善，从而提升生活质量。连同此前开展的2项IIT研究，LX102在中国多家中心已获得11例nAMD受试者超过12个月的随访数据，结果显示有效率为100%，同时，11名患者全部无需抗体挽救治疗（抗体国际标准年化治疗次数6-12次）。首例患者在长达24个月随访中观察到了持续的病情缓解和视力稳定改善，而此前患者年化治疗次数高达9次。和目前国际在研同类产品的挽救（或称补充）治疗率13%~75%相比，LX102临床疗效显著优于国际同类产品。相关研究结果将在2024年美国新生血管年会正式发布。
年龄相关性黄斑变性（AMD）是老年人最常见的致盲性眼病之一。新生血管性AMD（nAMD）也称湿性AMD（wAMD）可引起严重的急性视力和视功能障碍。虽然其病例数仅占AMD发病数的10%-20%，却占到AMD致盲的90%。目前国际上标准治疗通常需要每个月或每两个月进行眼内注射抗VEGF药物，患者平均需要6-12针/年的重复治疗，部分需持续终身。中断治疗或治疗不足导致患者长期治疗效果下降和不可逆的视力损伤。基因治疗作为一种技术突破将大幅降低nAMD患者所需的注射频率，今后有望成为nAMD的一线维持疗法。
关于朗信生物
朗信生物（Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd）致力于基因治疗创新药物研发制造。公司成立于2020年，关注遗传性疾病和慢性病治疗中的迫切需求，形成多管线产品开发基础。
公司以眼部疾病产品作为基因治疗突破点，构建安全、精准的基因替代和基因编辑技术，实现基因治疗的临床应用,已建立多系统疾病基因治疗的研发团队和平台生产技术。两项产品正式获得IND批件，均在目前临床试验中表现出良好的安全性和疗效趋势。用于治疗RPE65突变相关遗传性视网膜营养不良（IRD）的LX101为国内第一个获得临床试验批件的IRD基因治疗产品，已完成15例患者超过1年随访。公司关注眼部遗传性和慢性疾病的基因治疗领域，拥有多个管线产品研发及产业化技术的开发基础，与国内外知名临床医学科学家密切合作，提升创新能级，以更优效率更优质量开发基因治疗产品，最终应用于临床。
