沟通医患企，同心促研发 | 朗信生物代表受邀出席RP之光爱心联盟全国病友大会

2023年8月19日，第三届RP之光爱心联盟全国病友大会暨眼科细胞与基因创新峰会在苏州隆重召开。这场大会集聚了国内外10多位遗传性视网膜病变研究领域的医学专家，多家生物医药公司代表和来自全国各地的近600位遗传性视网膜病变患者及家属。朗信生物科技有限公司也受邀参加了本届大会。

大会上，RP之光爱心联盟的多位负责人代表大会致欢迎词，并回顾了以往几年联盟的工作情况、对未来联盟的发展提出了展望。

同为RP病友的中国盲协主席李庆忠先生进行了致辞。代表病友，衷心的感谢医生们的研究、期待RP早日被攻克，希望RP朋友们正确处理好治疗与生活，自强自立，融入社会，展现风采。

此后，多位遗传性视网膜病变研究领域的医学专家进行了汇报分享。

美国俄勒冈健康与科学大学凯西眼科研究所

遗传性视网膜变性的治疗新进展

美国俄勒冈健康与科学大学凯西眼科研究所Paul Yang教授表示：遗传性视网膜疾病是一个全球性的问题，到目前为止只有一个针对RP65的产品是被批准上市的。

Paul Yang教授报告：遗传性视网膜变性的临床试验

但是当前也有多种针对遗传性视网膜疾病的治疗策略。比如我们可以通过基因治疗来产生一些抗炎的营养因子，又或者使用某些小分子药物让体内有潜力的细胞再重新增殖生长。这些治疗方法可以在不同的病程起到不同的作用。在早期体内仍存留大量细胞的时候，我们可以用基因替代治疗、基因编辑治疗等，但到了中晚期，这类替代治疗的方法可能无法发挥作用，这时候就需要一些人工视觉或者细胞疗法。因此，我们需要对不同的阶段针对性地开发治疗方案。

上海市第一人民医院眼科基因治疗研究进展

上海市第一人民医院孙晓东教授表示：眼科疾病患者数量多，累积人群大，据WHO数据显示，90%的患者没有得到有效的治疗。

同时，致盲性眼病严重影响生存质量：遗传性视网膜疾病（IRDs）是中国和全球法定盲首位病因，尚无有效治疗手段。2040年，老年黄斑变性患者将达3亿。就此，基因治疗将提供治疗新思路。上海市第一人民医院依托于国家眼部疾病临床研究中心国家级平台，突破以AAV为载体的基因治疗前沿技术，致力于医产学研协同的新药开发。建立从工程中心到产业化基地，眼科基因治疗药物研发、制造平台。

会上，孙教授简要分享了目前临床试验的前期结果：LX101注射液初步安全性与耐受性良好、有效性评估表现出良好效果和长时间维持。

上海市第一人民医院——光明行行动

孙教授表示：基因治疗取得重大突破，挑战依然。

目前存在的问题，还有赖于研究者、企业、医院等多方面进行进一步研究。此外，还有多位研究者就干细胞治疗、人造视网膜等技术进行了报告，为患者重获光明提供了新的可能性。

报告结束后，专家、公司代表、病友进行了联合答问，戮力同心，是以解惑，传递各方需求、沟通彼此关注点，场面相当热烈。增进了医生、患者、生物医药公司三方间的相互了解。

北京协和医院睢瑞芳教授回答病友提问

（图片来源：公众号RP之光爱心联盟）

会议

小结

一如教授们所提到的：有的病友从一出生就只能看到一点点的光影，因此遭到了很多人的嘲笑，始终忐忑不安，害怕一生都是黑暗。

自2017年“RP之光爱心联盟首届全国会员代表大会暨医疗与康复论坛”到今年的“第三届RP之光爱心联盟全国病友大会暨眼科细胞与基因创新峰会”。会议规模逐届扩大，这背后增加的更是一颗颗渴望重获光明的心。

本次大会，借助于RP之光爱心联盟这一平台，沟通了患者、研究者、医药公司三方，有助于患者了解研究最新进展、寻求最适合自己的疗法、增强面对疾病的信心。

同时，大会也激励着研究者、企业承担自己应该肩负的社会责任感，不断研究创新，将技术落地临床，为广大患者带来重获新生的希望。

朗信生物以眼科疾病作为疾病治疗突破点，以临床需求为导向，不断加速研发，多个产品在研、管线在建、临床获批。相信在不久的未来，公司产品可以真正做到造福于广大患者。

知识

科普

遗传性视网膜疾病（Inherited Retinal Diseases, IRDs）是一组具有高度遗传异质性的神经细胞退行性病变，包括视网膜色素变性（RP）、无脉络膜症、Leber遗传性视神经病变（LHON）、Leber先天性黑蒙（LCA）、Stargardt病、色盲症（ACHM）、X连锁视网膜劈裂症（XLRS）和年龄相关性黄斑变性（AMD）等，其中以“RP”的公众认知度略高。

这类疾病的共同特点为：进行性光感受器细胞及视网膜色素上皮细胞功能丧失，临床症状可有夜盲、进行性视野缺失，眼科常规检查可见眼底色素沉着、视网膜电流图显著异常或无波型。IRD有多种遗传方式，包括常染色体显性遗传、隐性遗传及性连锁隐性遗传，现已发现的致病突变基因超过三百个。由于是严重的致盲性疾病，患者及家属迫切盼望早日得到治疗。

关于朗信生物

朗信生物（Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd）是一家致力于基因治疗产品研发制造的创新生物技术企业。

公司以眼部疾病产品作为基因治疗突破点，构建安全、精准的基因替代和基因编辑技术，实现基因治疗的技术转化。目前已建立眼科基因治疗自主研发团队和平台。公司具备目前国际领先的无血清悬浮培养工艺平台，2021年初已建成近5000平米场地用于研发与生产基地。经过2年的快速发展，初步建立涵盖研发、工艺、生产、质量、注册申报、临床开发的全流程平台型创新药企布局。

公司成立以来，已建立眼科基因治疗产品开发平台，同时在研产品超过9项，基因治疗药物LX101，LX102 于2022年获得IND正式批件。针对遗传性视网膜营养不良患者的治疗成功完成临床I期研究，获得安全性和有效性的积极结果即将进入确证性研究。在对外合作方面，公司以临床需求为导向，与全球多家医院及科研机构合作，围绕遗传性视网膜疾病、肌肉病、神经系统疾病等开展基因治疗的应用转化及临床研究。