朗信生物治疗X连锁先天性视网膜劈裂症（XLRS）临床试验首例患者获得突破性临床改善

2023年2月28日，国际罕见病日到来之际，朗信生物（Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd）旗下上海朗昇生物科技有限公司宣布，其自主研发的基因治疗药物LX103注射液在首例患者中观察到临床改善。这是公司继LX101治疗RPE65相关IRD之后，为眼科罕见病提供的第二项进入临床阶段的创新基因治疗产品。

该项研究者发起的临床研究是一项单臂、单眼单次给药的剂量爬坡试验，主要目的是评价玻璃体腔注射LX103治疗X连锁视网膜劈裂症受试者的安全性及有效性。经上海市第一人民医院伦理委员会批准，该项IIT临床试验于2022年12月28日完成首例患者入组及给药。

在首例受试者随访中，显示出对LX103良好的耐受性。同时，药物在该例成人患者中展现出良好的有效性趋势，无论是视力还是视网膜结构都得到有效改善。

既往国外针对XLRS的同类基因治疗临床研究中，未能观察到视力、OCT、ERG等代表的视网膜结构和功能改善，同时还出现较多的眼部炎症反应。

本次在患者中观察到部分劈裂以及视力的持续改善，初步验证了基因治疗XLRS的临床可行性，有望帮助XLRS患者长期获益。与此同时，朗信生物创新载体InnoCap平台技术在眼科基因治疗微创给药上的突破也再次获得有力的临床验证。通过前期两项IND产品的获批，公司建立了先进的工艺制造和质量体系，为临床提供高质量供试品，确保临床试验中患者的安全。

在国际罕见病日到来之际，朗信愿与更多人一起关注罕见病、推动罕见病创新治疗发现，重启罕见病患者健康人生。

X连锁先天性视网膜劈裂症（XLRS）

XLRS是一种遗传性视网膜疾病，其特征是中心视力降低，黄斑和周边视网膜劈裂。XLRS是由RS1基因突变引起的,其特点是对称性双侧视网膜病变，常累及黄斑。患者发病早，在部分情况下早在出生后三个月即可发病。通常为男性患病，受影响的患者视力可低至0.1以下，如果并发视网膜脱离则可致盲。

关于LX103和InnoCap载体平台

LX103是朗信生物旗下上海朗昇生物科技有限公司，自主研发制造的治疗X连锁先天性视网膜劈裂患者的RS1基因治疗药物。该药物通过朗信生物载体设计平台“InnoCap”自主研发的血清型LXV001，通过玻璃体注射持续高效表达患者缺少的RS1蛋白，达到治疗目的。临床前研究数据表明LX103在动物模型上表现出良好的安全性和结构、功能改善。目前国际针对XLRS尚无有效治疗方法。2022年11月16日，朗信生物LX103注射液在美国获得FDA孤儿药资格认定。

关于朗信生物

朗信生物（Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd）是一家致力于基因治疗产品研发制造的创新生物技术企业。

公司以眼部疾病产品作为基因治疗突破点，构建安全、精准的基因替代和基因编辑技术，实现基因治疗的技术转化。目前已建立眼科基因治疗自主研发团队和平台。公司具备目前国际领先的无血清悬浮培养工艺平台，2021年初已建成近5000平米场地用于研发与生产基地。经过2年的快速发展，初步建立涵盖研发、工艺、生产、质量、注册申报、临床开发的全流程平台型创新药企布局。

公司成立以来，已建立眼科基因治疗产品开发平台，同时在研产品超过9项，基因治疗药物LX101，LX102 于2022年获得IND正式批件。针对遗传性视网膜变性患者的治疗成功完成临床I期研究，获得安全性和有效性的积极结果即将进入确证性研究。在对外合作方面，公司以临床需求为导向，与全球多家医院及科研机构合作，围绕遗传性视网膜疾病、肌肉病、神经系统疾病等开展基因治疗的应用转化及临床研究。

朗行，立信

让“罕见”被看见

我们的愿景

重启遗传病和慢性病患者健康人生