【要闻】朗信生物LX101注射液I期临床试验完成首例患者给药
2022年7月6日，朗信生物（Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd）旗下上海朗昇生物科技有限公司宣布，其自主研发的基因治疗药物LX101注射液I期临床研究在国家眼部疾病临床医学研究中心（上海交通大学附属第一人民医院/上海市第一人民医院）顺利完成首例受试者入组及给药。
关于RPE65
该项研究是中国首个针对RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性（IRD）患者，评价rAAV2-RPE65基因治疗制剂（LX101）安全性和有效性的多中心、多阶段的注册临床试验，目的是评价视网膜下注射 LX101在 RPE65双等位基因突变所致遗传性视网膜变性受试者中的安全性和疗效。
朗信生物CEO汪枫桦博士表示：“RPE65基因突变引起的遗传性视网膜变性以往无有效治疗方法，是一种典型的致盲性罕见病。LX101注射液在注册临床试验阶段的首例受试者入组并顺利给药是一个重要的里程碑。在这里要感谢朗信生物全体员工的辛勤付出以及临床合作者们为着同一个目标,共同努力所获得的成果。积土而为山，积水而为海，未来我们将快速推进临床研究，期待着LX101能为更多患者带来治疗上的突破并在眼科罕见病领域发挥其最大的功效；同时期待着基因治疗在其他眼科、遗传性和慢性疾病治疗中为恢复患者健康生活为目标提供更有效解决方案。”
关于LX101
LX101是朗信生物旗下上海朗昇生物科技有限公司，自主研发国内第一款针对遗传性视网膜变性的基因治疗药物。该药物通过腺相关病毒2型（AAV2）携带正常RPE65基因，能特异识别并转染病变的视网膜色素上皮细胞，并在细胞内持续高效表达患者缺少的RPE65蛋白，恢复正常视循环，达到提升视功能的治疗目的。临床前研究数据表明LX101在动物模型上表现出良好的安全性和显著的视功能改善。
关于LX101临床研究
今年4月，LX101注射液获得国家药品监督管理局（NMPA）颁发的临床试验通知书（批件号2022LP00650），标志着我国遗传性视网膜变性领域首个基因治疗药物成功进入临床开发阶段。助力遗传性眼病患者摆脱无药可医的困境，使黑暗中的患者们朝向光明之路更进了一步。
此次开展的研究是一项多中心、多阶段的注册临床试验，研究目的是评价视网膜下注射 LX101在 RPE65双等位基因突变所致遗传性视网膜变性受试者中的安全性和疗效。该项研究由国家眼部疾病临床医学研究中心主任许迅教授牵头，北京同仁医院魏文斌教授共同领衔完成。
朗信生物
2021年，公司已有超过5000平米场地投入运营，在上海浦东张江设立了研发和临床研究中心；位于苏州生物医药产业园的中试和生产基地已建成国际领先的无血清悬浮培养工艺生产平台。
公司以眼部疾病作为基因治疗突破点，构建安全、精准的基因替代和基因编辑技术，实现基因治疗的临床应用。目前已建立多系统疾病基因治疗的研发团队和平台技术。
朗信生物多个自研药品管线都是国内乃至于全球针对眼科患者适应症的首创药物，属于一类原研新药，对于医药界以及患者具有里程碑意义。其中一项已经顺利获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）平台临床试验批件，为国内首个获得临床试验批件的遗传性视网膜病变基因治疗产品。
公司核心团队汇聚来自于国内外行业资深人才，愿以20余年创新生物药开发经验和10余年基因治疗经验，助力重启遗传病和慢性病患者的健康人生，推动药物临床应用，造福患者。
以上部分内容转载自：上海市第一人民医院眼科公众号
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