朗信生物公布旗下基因治疗产品LX102 II期积极数据，单次给药疗效媲美抗体药频繁注射

第129届美国眼科学会（AAO）年会上，朗信生物公布了LX102治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）的II期临床试验（VENUS）初步结果。该研究是国内首个nAMD基因治疗的II期随机对照研究，评估了单次视网膜下注射LX102在2个剂量组中的疗效与安全性，并与阿柏西普（Aflibercept，2mg）标准疗法进行了对照比较。 

该随机对照II期试验（NCT06196840）共入组49例受试者，分别接受LX102单次视网膜下注射，或每8周一次的阿柏西普注射。结果显示，所有入组的49例患者均已完成给药后36周随访（主要终点访视），展现了良好的安全性，且LX102单次给药视力疗效媲美对照组频繁注射。

值得关注的是，LX102单次给药对于疾病活动的控制远超预期，试验组中所有受试者随访至今均未接受抗VEGF补充治疗。根据全球已公开披露的数据显示，LX102是目前唯一在II期临床试验中实现零挽救的基因治疗产品，显示出卓越的治疗效果。在36周时，超过75%的患者视网膜水肿和出血完全消退，实现了病理特征的“完全缓解”，显著高于对照组（20%），提示其持续抑制VEGF的能力更强、病情波动更小，预示了良好的长期视力预后。

LX102的II期数据验证了其“单次给药，长期有效”的疗效趋势，展示了基因疗法在解决nAMD领域核心临床需求方面的巨大潜力：在保证安全性的前提下，通过单次治疗实现长期、稳定的疾病控制。随着III期临床研究在更多患者群体中展开，LX102有望推动基因治疗成为未来nAMD的一线维持疗法，为实现从”疾病管理“向”功能性治愈”的转变提供可能。 

关于LX102

LX102注射液由朗信生物自主研发、生产制造的nAMD基因治疗药物，其作用机制明确：通过AAV载体将表达抗VEGF融合蛋白的基因序列递送至视网膜细胞，实现眼内抗VEGF蛋白的长期表达。在此前进行的多项临床研究中，LX102表现出良好的安全性和耐受性，并在多位患者中观察到持久的视力改善疗效。LX102于2022年12月23日获得中国CDE临床许可；于2023年12月22日获得美国FDA临床许可，2024年获得美国FDA临床II期试验许可。

关于年龄相关性黄斑变性（nAMD）

年龄相关性黄斑变性（nAMD）是老年人最常见的致盲性眼病之一。新生血管性AMD（nAMD）也称湿性AMD（wAMD）可引起严重的急性视力和视功能障碍。虽然其病例数仅占AMD发病数的10%-20%，却占到AMD致盲的90%。目前国际上标准治疗通常需要每个月或每两个月进行眼内注射抗VEGF药物，患者平均需要6-12针/年的重复治疗，部分需持续终身治疗。中断治疗或治疗不足导致患者长期治疗效果下降和不可逆的视力损害。基因治疗是近几年来全球眼科研究的热点，作为一种技术突破将大幅降低nAMD患者所需的注射频率，今后有望成为nAMD的一线维持疗法。

关于朗信生物

朗信生物（Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd）于2020年成立，注册于上海张江自贸区，专注基因治疗创新药物研发制造。公司聚焦遗传性和慢性疾病基因治疗中的迫切需求，具备多管线产品研发及产业化技术开发能力，与国内外知名临床医学中心及科学家密切合作，持续提升创新能力，致力于以更高效率、更优质量开发基因治疗产品，最终推动其应用于临床实践。

公司以眼部疾病产品基因治疗为突破点，构建安全、精准的基因替代和基因编辑技术，实现基因治疗的临床应用。公司已建立多系统疾病基因治疗的研发团队和平台生产技术，两项产品已获得IND批件，均在临床试验中表现出良好的安全性和疗效趋势。用于治疗RPE65突变相关遗传性视网膜营养不良（IRD）的LX101为国内首个获得IND批件的IRD基因治疗产品，现已完成临床III期确证性研究。LX102是朗信生物布局眼科慢性病领域的核心产品，即将启动国内首个针对新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）的Ⅲ期确证性临床试验，标志着基因治疗在大适应证领域正式进入注册研究关键阶段。

声明

1.本稿件目的在于传递研究进展，非广告用途。

2.本稿件中所提及的产品目前尚未在中国获批。

3.本稿件中内容不能以任何方式取代专业医疗指导，且不应视为诊疗建议。

参考文献：

1.American Academy of Ophthalmology. Age-Related Macular Degeneration PPP. Published online 2015:57.

2.Mitchell P, Liew G, Gopinath B, Wong TY. Age-related macular degeneration. Lancet. 2018;392(10153):1147-59.

3.Peter AC, Robert A, David MB, et al. Gene therapy for neovascular age-related macular degeneration by subretinal delivery of RGX-314: a phase 1/2a dose-escalation study. Lancet. 2024 Apr 20;403(10436):1563-1573